La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie génétique rare qui provoque une dégénérescence progressive des muscles, touchant majoritairement les garçons dès l’enfance et réduisant considérablement l’espérance de vie.

Pour répondre à ce besoin médical urgent, Elevidys est conçu, c'est une thérapie génique développée par Sarepta Therapeutics, qui avait été autorisée aux États-Unis pour traiter certains enfants atteints de DMD. Elle visait à introduire un gène modifié dans l’organisme pour compenser l’absence ou la défaillance de la protéine dystrophine, essentielle au maintien des fibres musculaires. Cependant, l’Agence américaine du médicament (FDA) a décidé de restreindre l’accès à Elevidys après la survenue de deux décès liés à une insuffisance hépatique aiguë chez des adolescents traités. Cette décision implique désormais que le médicament ne soit prescrit qu’aux patients encore capables de marcher, ce qui réduit fortement le nombre de personnes pouvant y avoir accès.

Un avertissement renforcé sur les risques de lésions hépatiques graves doit également être apposé sur les boîtes du médicament. Cette mise à jour du profil de sécurité intervient dans un contexte où les données d’efficacité ont été jugées décevantes par certains experts, alimentant les débats sur le rapport bénéfice-risque de cette thérapie innovante.

En Europe, la situation est différente : une instance d’évaluation a rendu un avis négatif concernant l’autorisation d’Elevidys, notamment en raison d’un manque de preuves d’efficacité suffisant, ce qui freine l’accès à ce traitement sur le vieux continent.

Cette actualité illustre les enjeux complexes autour des thérapies géniques, entre espoirs thérapeutiques considérables et risques sérieux pour la sécurité des patients,  tout en soulignant la difficulté d’équilibrer innovation médicale et protection des personnes vulnérables.

Sources

🔗 Article original : Myopathie Duchenne : accès à un traitement restreint aux USA — Handicap.fr
https://informations.handicap.fr/a-myopathie-duchenne-acces-a-un-traitement-restreint-aux-usa-38561.php Handicap.fr

🔗 Information sur la DMD (Inserm – Myopathie de Duchenne) :
https://www.inserm.fr/dossier/myopathie-duchenne/ Inserm

🔗 Historique d’autorisation d’Elevidys (FDA press announcement) :
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-certain-patients-duchenne-muscular-dystrophy U.S. Food and Drug Administration

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